阿克圖魯斯治療公司中期試驗顯示RCT-810對OTC缺乏症有正面效果!

阿克圖魯斯治療公司公佈ARCT-810的中期二期臨床試驗結果,顯示患者的氨水平得到控制。公司計劃年底前啟動新藥ARCT-2601的相關研究。
阿克圖魯斯治療公司(Arcturus Therapeutics)近日宣佈,其候選藥物ARCT-810在針對尿素迴圈障礙中的一種罕見疾病——鳥氨酸轉氨?(OTC)缺乏症的中期二期臨床試驗中取得了令人鼓舞的進展。根據初步資料,ARCT-810能有效降低並維持患者清晨空腹時的氨濃度於正常範圍內,同時也減少了谷氨醯胺的水平,有些參與者甚至達到正常值。
阿克圖魯斯表示,基於此次成功的試驗結果及其於今年六月與美國FDA的會議,該公司計劃在年末之前開始對12歲及以上的OTC缺乏症患者進行ARCT-2601的劑量測試,此次試驗將採用修訂過的二期試驗方案,將ARCT-2601整合至目前的ARCT-810試驗中。值得注意的是,雖然ARCT-810和ARCT-2601均為mRNA療法,但前者使用LUNAR平臺,而後者則是更新版的LUNAR 2.0平臺,預期可實現更高的蛋白質表達率,並可能降低或減少給藥頻率。
OTC缺乏症是一種罕見的遺傳性疾病,導致體內無法有效分解和排除氮,從而引發危險的血液氨濃度升高。此外,阿克圖魯斯還計劃收購AI發現公司myNeo,這筆交易預計將於十月完成,兩家公司自2024年以來便一直保持合作關係。此舉不僅強化了阿克圖魯斯的研發能力,也展示了其未來在生技領域的潛力。
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