藥廠Pharming獲美FDA核准 Joenja治療4至11歲罕見免疫疾病

Pharming的Joenja藥物近日獲得美國FDA批准，適用於4至11歲患有特定遺傳性免疫系統疾病的兒童。

美國食品藥品監督管理局（FDA）近日正式批准了Pharming Group的Joenja（leniolisib），使其能夠在4至11歲之間的兒童中使用。這一藥物專為治療啟用磷脂醯肌醇3-激?δ綜合症（APDS）而設計，此病是一種罕見的遺傳性免疫系統障礙，患者常面臨反覆感染，包括鼻竇、耳朵及呼吸道等部位，並可能出現淋巴結、扁桃腺和脾臟腫大等問題。

該藥物最早於2023年獲批給予12歲以上的患者，這次擴充套件至低齡兒童的使用標誌著Pharming在罕見疾病領域中的重要進展。此次批准是基於一項單臂開放標籤研究的安全性與藥代動力學數據。隨著此藥物的推出，對許多受到APDS影響的家庭而言，未來將迎來更多希望。

雖然市場上對於Pharming的其他產品表現存在不同看法，但Joenja的成功上市無疑為公司帶來新的增長潛力，也提供了更全面的治療選擇。在未來，我們期待看到更多針對罕見疾病的創新藥物誕生，以改善患者的生活品質。

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