罕病新藥解盲結果出爐！臨床主要指標未達顯著，安成生技擬修正開發策略

罕見疾病新藥研發面臨挑戰與契機

台灣生技產業在罕見疾病新藥開發上迎來最新動態。安成生技(6610)近日召開重大訊息記者會，公布旗下用於治療單純型遺傳性表皮分解性水皰症（俗稱泡泡龍症）開發中新藥的第2、3期臨床試驗解盲結果。根據最新釋出的數據顯示，在主要療效指標方面，給藥組與安慰劑組之間的差異並未達到統計學上的顯著意義，凸顯出新藥臨床研發過程中的高度挑戰性。

次要療效指標浮現藥物後續開發潛力

儘管在主要療效指標面臨未達標的結果，但從臨床數據的進一步分析中，仍可觀察到生技新藥潛在的價值。雖然主要療效未達標，但在各項療效指標及次族群分析中，仍觀察到給藥組的療效一致優於安慰劑組。特別是在與患者生活品質密切相關的疼痛與搔癢程度這兩項關鍵次要療效指標上，患者接受治療八週後與基線的差值，相較於安慰劑組均達到統計學上的顯著意義，這為該藥物的後續開發保留了重要契機。

調整開發策略並積極佈局國際法規溝通

面對解盲結果，生技廠後續的應對措施與法規佈局成為市場關注焦點。安成生技對此表示，公司將盡速展開完整的數據分析，藉此評估並修正下一階段的新藥開發策略。目前公司已計畫於二零二七年第一季，與美國食品暨藥物管理局（FDA）及歐洲藥品管理局(EMA)展開諮詢會議，透過積極的法規溝通，持續推動藥證申請的後續進程，力求在國際罕病藥物市場中取得突破。