【即時新聞】uniQure(QURE)向FDA尋求基因療法加速批准，若獲優先審查有望縮短至半年

荷蘭生技公司 uniQure(QURE) 於週三宣布，已向美國食品藥物管理局（FDA）提交行銷申請，積極尋求其基因療法候選藥物 AMT-130 在美國市場獲得加速批准的機會。

鎖定罕見神經疾病，三年試驗數據支撐申請

該公司同時針對這項生物製劑許可申請提出了優先審查的要求。AMT-130 療法主要用於對抗被稱為亨丁頓舞蹈症的罕見神經退化性疾病，此次申請是基於第一與第二期臨床試驗長達三年的追蹤數據。

有望大幅縮短時程，審查期預期減至半年

根據試驗設計，這項在美國進行的隨機研究共招募了 26 名患者，旨在比較這種一次性基因療法與假手術的實際療效。如果 FDA 同意給予優先審查資格，相關審查時程預估可從標準的 10 個月大幅縮減至 6 個月。

股價曾因審查承壓，現同步推進英國藥證

回顧去年底，當時 FDA 曾指出該公司對比外部對照組的試驗數據不足以支持提交申請，導致 uniQure(QURE) 股價一度面臨沉重賣壓。如今公司不僅重整旗鼓在美國提出申請，同時也向英國藥品和醫療保健產品監管局提交了授權申請，期望能順利取得英國市場的批准。

uniQure(QURE)公司簡介與近期股價表現

uniQure(QURE) 是一家專注於基因治療的公司，致力於為遺傳性及其他嚴重疾病患者開發創新治療方法與平台。其產品線聚焦於血友病、亨丁頓舞蹈症及心血管疾病，並與必治妥施貴寶(BMY)展開合作，共同開發心血管疾病的基因療法。

根據最新市場數據，uniQure(QURE) 前一交易日收盤價為 46.23 美元，下跌 1.63 美元，跌幅達 3.41%，單日成交量為 2,485,970 股，成交量較前一日暴增 231.97%。