【即時新聞】基因療法申請遭 FDA 退回！Regenxbio 盤前股價重挫逾 15% 面臨挑戰

美國生技公司 Regenxbio(RGNX) 股價遭遇重擊，主因是美國食品藥物管理局（FDA）針對其治療黏多醣症第二型（MPS II）的候選基因療法 RGX-121，發出了完全回應信函(CRL)，這意味著當前的生物製劑許可申請未獲批准。公司方面表示，計劃繼續與 FDA 合作，目標是尋求解決方案以重新提交申請。受此利空消息影響，該股在盤前交易中一度下跌 15%。

FDA 點出數據疑慮，臨床試驗設計與療效指標成卡關主因

根據 FDA 發出的回應信函，雖然監管機構原則上同意研究方案，但列出了多項不予批准的具體理由。主要的疑慮集中在三個方面：首先是試驗資格標準是否能明確界定出神經病變疾病患者群體；其次是自然病史外部對照組與實際試驗人群的可比性存在不確定性；最後是對於使用腦脊髓液中的特定指標（CSF HS D2S6）作為預測臨床效益的替代終點，FDA 對其適當性仍持保留態度。

後續補件難度高，罕見疾病研發面臨時間與樣本數雙重考驗

FDA 在信函中雖然列出了幾種潛在的解決途徑，包括展開新的臨床研究、招募更多患者並進行更長期的追蹤，或是使用未經治療的對照組進行比對。然而，對於像黏多醣症第二型這類極其罕見的疾病而言，要在有限的患者群體中執行上述要求極具挑戰性。這暗示了 Regenxbio(RGNX) 若要重新提交申請，可能需要投入更長的時間週期與研發資源。

專注基因療法技術平台，Regenxbio 致力於改善罕見遺傳疾病

Regenxbio(RGNX) 是一家臨床階段的生物技術公司，專注於利用其專有的 NAV 技術平台開發基因療法。該平台使用腺相關病毒（AAV）載體，如 AAV7、AAV8 和 AAV9 等，旨在透過單次給藥遞送功能基因，解決細胞內的遺傳缺陷。公司目標是透過產生治療性蛋白質或抗體，改善患者的治療效果並產生持久性的療效。

**Regenxbio(RGNX) 昨日股市資訊**

收盤價：10.3100

漲跌：-0.02

漲幅(%)：-0.19%

成交量：955,423

成交量變動(%)：-4.92%