【即時新聞】Disc Medicine遭FDA拒絕加速審批，轉向傳統批准且第四季數據成關鍵

生物製藥公司 Disc Medicine(IRON) 近期宣布，在收到美國食品藥物管理局（FDA）的完全回應信函(CRL)後，將放棄針對其藥物 bitopertin 的加速審批申請，轉而尋求傳統的 FDA 批准途徑。FDA 在信函中指出，雖然有充分證據顯示該藥物能顯著降低原紫質 IX（PPIX）的水平，但目前尚不確定這種生物標記的降低是否能合理預測對患者的「臨床獲益」。執行長 John Quisel 表示，這項關鍵要求是加速審批的門檻，而公司將利用正在進行的試驗數據來回應監管單位的疑慮。

APOLLO三期臨床試驗數據將是關鍵轉折點

面對 FDA 的暫時拒絕，Disc Medicine(IRON) 管理層強調問題是「可以解決的」，並將重心完全轉向正在進行的 APOLLO 三期臨床試驗。這項試驗被視為證明藥物安全性和有效性的關鍵里程碑，目前的收案需求非常強勁，預計將比原定計畫提早在今年 3 月完成全部受試者入組。公司預計將在今年第四季公布該試驗的頂層數據（Top-line data），這將成為證明 bitopertin 在治療紅血球生成性原紫質症（EPP）方面具備臨床效益的核心證據。

試驗設計嚴謹且確認無需增加樣本數

針對外界對試驗設計的關注，Disc Medicine(IRON) 表示 APOLLO 試驗採用隨機雙盲設計，設定了「PPIX 降低」與「陽光耐受度改善」兩個共同主要終點。公司已根據前 50 名完成試驗者的日誌數據，完成了盲測樣本量的重新計算，結果顯示原先用於檢定力的變異數假設依然成立，因此無需增加樣本規模。管理層強調，該試驗在各種情境下都具備超過 80% 的統計檢定力，且 FDA 並未改變對該試驗設計的看法。

預計年底重新提交申請並鎖定2027獲批

關於後續的監管時程，Disc Medicine(IRON) 計劃在 APOLLO 試驗數據於第四季出爐後，於今年底前重新向 FDA 提交藥證申請。執行長 Quisel 指出，回應 CRL 的審查通常需要六個月的時間，若一切順利，有望在 2027 年年中獲得傳統批准。值得注意的是，FDA 的信函中並未提出生產製造(CMC)或其他方面的問題，顯示這些審查項目已符合標準。

公司現金流充裕可支持營運至2029年

除了 bitopertin 的進展外，Disc Medicine(IRON) 也重申了其他產品線的開發計畫，包括治療骨髓纖維化和真性紅血球增生症的藥物將在下半年發布二期臨床數據。在財務狀況方面，公司強調目前的現金流足以支持營運至 2029 年，這為後續的臨床試驗和商業化準備提供了穩定的資金基礎，讓投資人無需過度擔憂短期的資金壓力。