【即時新聞】FDA核准罕病新療法！葛蘭素史克舊藥獲批，川普政府曾點名具自閉症潛力

數十年老藥獲准治療罕見基因疾病

美國食品藥物管理局（FDA）週二批准了一款名為甲醯四氫葉酸的數十年處方維生素老藥，成為特定成人與兒童罕見基因疾病的首款療法。幾個月前，川普政府曾宣稱此藥物具備治療更廣泛自閉症類群障礙症狀的潛力。這項說法雖然在醫學與研究界引發質疑，卻點燃了病患家屬的希望，導致該藥物在美國的處方量激增。

FDA對廣泛應用於自閉症持保留態度

一位 FDA 官員向記者表示，目前「沒有足夠的數據能夠證實該藥物對更廣泛的自閉症具有療效」，但當局對於企業有意研究該藥物在自閉症族群的應用抱持開放態度。這款藥物又稱亞葉酸，是維生素 B9 的合成形式，過去主要用於治療化療產生的毒性副作用。少數小型試驗暗示，它作為自閉症兒童的仿單標示外療法可能有效，部分家屬也回報這有助於無口語能力的孩童發展語言與社交技能。

鎖定腦葉酸缺乏症展現顯著治療效果

要求匿名受訪的 FDA 官員指出，他們最初對該藥物作為自閉症療法進行了廣泛審查，隨後將批准範圍縮小至患有「腦葉酸缺乏症」的小型族群。這是一種罕見的基因突變，會阻礙關鍵維生素葉酸正常進入大腦。此疾病的特徵與自閉症有部分重疊，通常在兩歲以下的幼兒中發病，可能引發嚴重的發育遲緩、癲癇、肌肉控制能力缺乏以及其他嚴重的神經系統併發症。

憑藉文獻回顧數據證實強大療效

官員表示，FDA 發現針對該疾病患者使用此藥物能產生「最高品質的數據」，足以支持擴大批准範圍，這將適用於學名藥以及葛蘭素史克(GSK)舊有的品牌藥物 Wellcovorin。FDA 藥物評估與研究中心代理主任霍格博士在新聞稿中強調，這次批准展現了當局致力於迅速找出超罕見疾病有效療法的決心。儘管這次批准是基於已發表文獻的系統性回顧而非隨機對照臨床試驗，但由於治療效果極大，足以弭平潛在的偏差疑慮。FDA 目前正鼓勵現有製造商提高產量以應付增加的需求。

葛蘭素史克市場地位與股價表現

在製藥產業中，葛蘭素史克是總銷售額最大的公司之一，在呼吸道、抗病毒藥物以及疫苗等多個治療領域展現堅強實力，並持續擴大在腫瘤學與免疫學領域的佈局，同時透過合資企業在 HIV 等特定市場擴張規模。儘管葛蘭素史克曾在 1983 年至 1997 年間銷售 Wellcovorin，但公司已表示無意重新推出並自行生產該產品。在市場表現方面，葛蘭素史克最新收盤價為 55.51 美元，上漲 1.00 美元，漲幅達 1.83%，成交量為 5,966,952 股，成交量較前一交易日變動 -3.64%。