【即時新聞】最新宣布！Ionis Pharmaceuticals(IONS)獲美國FDA批准，首款百萬分之一罕病療法問世

FDA放行首款亞歷山大症新藥

美國食品藥物管理局於週四正式批准了 Ionis Pharmaceuticals(IONS) 旗下的 Zanvastro (zilganersen)。這是全球首個針對亞歷山大症所開發的治療藥物，為這種罕見的神經系統疾病患者帶來了全新的治療希望與突破性的進展。

臨床數據展現顯著步行與運動改善

這款反義寡核苷酸藥物的批准，主要基於一項針對兩歲及以上兒童與成人患者的隨機對照研究，以及針對四名兩歲以下患者的開放標籤子研究結果。臨床數據顯示，在五歲及以上的患者中，使用 zilganersen 的人群在步行速度上較未接受治療的患者有顯著提升；而在兩至四歲的幼童群體中，接受治療的患者在運動技能方面也優於對照組。

鎖定百萬分之一的罕見神經系統疾病

亞歷山大症是一種極度罕見的神經系統疾病，其發生率不到百萬分之一。該疾病主要起因於產生膠質纖維酸性蛋白的基因發生突變，進而導致神經系統受到漸進式的損害。這款新藥的上市，不僅填補了該領域長期以來的醫療空白，也展現了針對極端罕病市場的研發潛力與價值。

反義技術領先開發商佈局多樣化產品線

Ionis Pharmaceuticals(IONS) 是發現和開發新藥的反義技術領先開發商，其廣泛的臨床與臨床前產品線針對多種疾病，重點涵蓋心血管、代謝、神經與罕見疾病。該公司過去已成功與合作夥伴將多款藥物推向市場，包含治療脊髓性肌萎縮症的 Spinraza，以及透過其子公司推出針對心血管相關疾病的 Tegsedi 與 Waylivra 等。根據最新交易日數據，Ionis Pharmaceuticals(IONS) 收盤價為 58.13 美元，下跌 3.20 美元，跌幅達 5.22%，單日成交量突破 434 萬股，成交量較前一日大幅增加 135.55%。