【即時新聞】Rhythm Pharma計畫推進Prader-Willi症候群治療至第三期試驗

Rhythm Pharma(RYTM)股價於週四上漲約15%，該公司宣布將推進其主打藥物setmelanotide進入Prader-Willi症候群(PWS)的註冊性第三期試驗。PWS是一種罕見的遺傳疾病，患者會有極度飢餓感，影響約20,000名美國人及全球約40,000人，目前治療選擇有限。

中期試驗數據顯示治療潛力

根據波士頓的生技公司Rhythm Pharma的報告，setmelanotide在18名PWS患者的開放標籤第二期試驗中，於第3和第6個月顯示出降低BMI和減少飢餓感的潛在療效。該藥物目前在美國以Imcivree的名稱上市，用於其他與肥胖相關的罕見疾病，並顯示出與先前研究一致的安全性和耐受性。

公司對初步結果表示樂觀

Rhythm Pharma的CEO David Meeker表示，「我們對這些初步結果感到鼓舞，這讓我們有信心將setmelanotide推進至PWS的註冊性第三期試驗。」公司計畫在目前第二期試驗成功完成後，將該藥物推進至第三期註冊性試驗，並預計在2026年上半年獲得更多數據。

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