Capricor股價飆升!新研究揭示deramiocel對杜氏肌肉萎縮症的長期療效

Capricor Therapeutics因deramiocel的新資料而股價大漲,該藥物針對杜氏肌肉萎縮症,正等待FDA審核決策。
在日本廣島舉行的第31屆世界肌肉學會年會上,Capricor Therapeutics(CAPR)公佈了其實驗性治療藥物deramiocel的新資料,引發投資者熱烈反應,股價在週二晚間交易中大幅上漲。此次資料來自於HOPE-3臨床試驗的24個月分析,標誌著這一藥物在杜氏肌肉萎縮症治療中的潛力。
根據最新資料,在106名參與者中,有82人完成了為期兩年的跟進,其中40名接受deramiocel治療,42名則為安慰劑組。特別的是,這項研究採用了延遲啟動設計,能夠比較立即開始治療和一年後才開始治療的患者之間的差異,提供有關早期治療是否能帶來持久優勢的重要證據。
儘管HOPE-3的初步結果顯示deramiocel在改善上肢功能方面具有54%的效果,但FDA對此仍存在不確定性。在7月份的諮詢委員會上,成員以9票對3票的比例表示目前的證據不足以支援該藥物對心肌病的有效性。雖然FDA並不必須遵循諮詢委員會的建議,但這一結果無疑增加了市場的不安。
除了deramiocel,Capricor還利用此次會議展示其前沿技術StealthX外泌體技術,並將於本週稍晚再次向投資者介紹deramiocel的最新進展。隨著即將到來的FDA決策,市場對Capricor未來的表現充滿期待。
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