uniQure申請FDA加速核准基因療法AMT-130，對抗亨廷頓舞蹈症！

uniQure向FDA提交了基因療法AMT-130的市場申請，尋求加速核准以治療亨廷頓舞蹈症。

荷蘭生技公司uniQure(QURE)於本週三宣佈，已向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交了一份市場應用申請，尋求其基因療法候選藥物AMT-130的潛在加速批准。該公司表示，同時也要求對生物製劑許可申請進行優先審查，此項目針對一種罕見的神經退行性疾病——亨廷頓舞蹈症，並基於為期三年的第1/2期研究資料。

這項美國隨機研究共招募了26名患者，以比較一次性治療（又稱ifezuntirgene inilparvovec）與虛擬手術的效果。若獲得批准，FDA的優先審查將使BLA的審查時間從標準的10個月縮短至6個月。然而，去年末，由於FDA指出其第1/2期研究中測試AMT-130與外部對照組的資料不支援BLA的提交，uniQure的股價遭遇壓力。

此外，uniQure還向英國藥品及健康產品監管署提交了市場授權申請，旨在確保該藥物在英國的批准。面對未來的挑戰和機會，業界專家認為，AMT-130的上市前景仍然充滿變數，但如果成功，將可能改變亨廷頓舞蹈症患者的生活質量。

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