美國FDA批准Mirum與Incyte合作藥物，治療罕見骨骼疾病FOP！

美國FDA近日核准Mirum和Incyte的Atebrioz（zilurgisertib），成為治療極罕見骨病纖維化進展性骨化症的新選擇。

在全球醫療界引發關注的訊息來了！美國食品藥品監督管理局（FDA）於上週五正式批准Mirum Pharmaceuticals和Incyte共同開發的口服藥物Atebrioz（zilurgisertib），用以治療極罕見且進行性的遺傳性骨病——纖維化進展性骨化症（FOP）。這一新療法旨在減少成人及12歲以上兒童體內異位骨化的總量，對患者的生活品質將帶來重大改善。

根據PROGRESS研究的一組資料顯示，在接受Atebrioz治療的患者中，24周時其平均異位骨化病灶體積減少了3.2立方厘米，而安慰劑組則出現了24.6立方厘米的增長。此外，這些療效在48周的延續試驗中仍然得以保持。值得注意的是，FOP是一種超稀有且逐漸惡化的基因疾病，目前在美國約有300名患者，全球僅約900名患者受到影響，其特徵是肌肉、韌帶等軟組織內部異常形成骨頭。

隨著此專案獲批，Mirum和Incyte無疑將迎來商機，但市場觀察者也質疑該藥物的長期效果及副作用。專家指出，儘管目前成果令人鼓舞，但未來的臨床資料仍需密切跟蹤，以確保患者安全和療效持續性。在不久的將來，這一創新藥物或許能成為FOP患者的重要生命線。

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