【即時新聞】Aura Biosciences 衝刺眼癌三期臨床，年中將發布膀胱癌關鍵數據

生技公司 Aura Biosciences (AURA) 在 TD Cowen 第 46 屆年度醫療保健會議上，重點介紹了其眼科腫瘤產品線的進展，並更新了膀胱癌治療的研發進度。創辦人兼執行長 Eli de los Pinos 表示，公司針對早期脈絡膜黑色素瘤的主要藥物研發計畫，目前三期臨床試驗收案狀況良好，此外，即將公布的膀胱癌及其他眼科適應症數據，預計將進一步擴大公司的市場機會。

三期臨床收案順利，預計 2027 年第四季公布頂層數據

執行長指出，Aura 針對早期脈絡膜黑色素瘤的候選藥物 bel-sar，其三期臨床試驗「收案情況非常好」。他重申了將於 2027 年第四季公布頂層數據（Top-line data）的時程指引，並補充表示公司對於在 2026 年完成收案「抱持高度信心」。這項進展對於投資人評估該公司長期價值至關重要。

二期數據顯示高腫瘤控制率，安全性表現優異

執行長將公司的二期臨床數據描述為一大優勢，特別是針對病灶處於活躍生長期的患者結果。在接受完整治療方案的患者中，有 80% 實現了腫瘤生長的完全停止。相比之下，接受劑量不足（僅注射一或兩次，而非三個週期）的患者則呈現相反模式，有 80% 出現病情惡化。他將此描述為二期試驗中的「20-80 差異」和「60% 的反應差異」。此外，他強調該研究中的不良事件「實際上僅為 1 級」，顯示出極佳的安全性。

獲 FDA 特殊協議評估，確立腫瘤惡化時間為主要指標

Aura 已獲得美國食品藥物管理局（FDA）的特殊協議評估（SPA），這一點相當重要，因為該計畫使用的療效指標對眼科腫瘤學家來說很常見，但監管機構較不熟悉。根據 SPA，三期臨床的主要指標是「腫瘤惡化時間」，執行長將其描述為一個「乾淨的腫瘤學指標」，將比較使用 bel-sar 的組別與假對照組（僅觀察）的惡化事件。三期試驗包含三個組別，其中一個中間組別是為了配合雙盲設計，確保治療醫師不知道患者接受的是高劑量還是低劑量藥物，該中間組別不納入統計分析。

保留視力療法有望擴大早期治療市場

執行長認為，如果醫師擁有能保留視力的治療選項，脈絡膜黑色素瘤的潛在市場規模將會擴大。目前許多患者在疾病惡化迫使介入之前，僅接受觀察而非治療。他指出，常被引用的約 2,000 例眼部黑色素瘤數據僅反映了已接受治療的病例，而在大型醫療機構中，接受觀察的群體可能更大（約為治療人數的 3 倍）。目前的治療路徑通常涉及放射治療，這可能導致視力喪失；bel-sar 的定位是避免放射治療，而非僅僅減少其使用，這對於早期病患具有吸引力。

瞄準取代放射治療，定價策略參考罕見疾病藥物標準

當被問及競爭對手時，執行長將 Aura 的策略與 Ideaya Biosciences (IDYA) 進行了對比。他指出 Ideaya 將全身性治療定位為晚期疾病放射治療的新輔助療法，而 Aura 則致力於在早期患者中取代放射治療。他也提到 Immunocore (IMCR) 在轉移性疾病中的角色是一個獨立的領域。關於定價，分析師模型通常假設超罕見疾病藥物的定價區間。他引用 Immunocore 每位患者 150 萬美元的上市價格作為參考，並暗示在超罕見疾病的框架內仍有具競爭力的定價空間，特別是如果 bel-sar 能擴展至多種眼科腫瘤適應症。

膀胱癌新輔助療法年中更新，聚焦免疫反應與耐受性

在膀胱癌領域，Aura 採取與其他公司專注於輔助治療不同的策略，轉而追求「新輔助療法」（術前治療）。公司預計在今年年中發布數據更新，旨在展示療效的持久性並支持 bel-sar 在治療版圖中的定位。執行長強調了藥物的耐受性，指出沒有發生 2 級或 3 級不良事件，僅有 1 級毒性，這支持了其與其他藥物合併使用而不會增加顯著全身毒性的潛力。年中發布的數據可能包含約 15 至 20 名中高風險患者的資料。

擴展眼科腫瘤適應症，脈絡膜轉移數據年內出爐

除了脈絡膜黑色素瘤和膀胱癌，Aura 預計今年還將公布脈絡膜轉移癌和眼表癌症的數據。脈絡膜轉移研究是一項劑量爬升試驗，其概念驗證將在於少數患者中實現腫瘤縮小和視力保存。這些數據可能與未來的生物製品許可申請（BLA）時程保持一致，並有機會透過補充申請策略，支持成為「非常快速的第二個適應症」。