美國FDA推遲Rhythm Pharmaceuticals藥物Imcivree擴展批准決策

Rhythm Pharmaceuticals公司在等待美國食品藥物管理局（FDA）對其藥物Imcivree擴展批准的過程中，面臨了新的挑戰。原本預計在2025年12月20日獲得批准，FDA卻將處方藥使用者費用法案（PDUFA）的目標日期推遲至2025年3月20日。這一延遲導致Rhythm的股價在11月7日開盤時下跌6.2%，至每股98.43美元，較前一日104.99美元的收盤價有所下降。

FDA要求進一步分析，延長審查期限

FDA要求Rhythm Pharmaceuticals提供更多臨床效能數據的敏感性分析，這些數據來自於評估Imcivree用於治療獲得性下丘腦性肥胖的第三期TRANSCEND試驗。這種罕見的下丘腦性肥胖是由於大腦下丘腦受損，導致無法控制的體重增加。TRANSCEND試驗顯示，Imcivree在成人和兒童患者中相較於安慰劑，成功達到其主要目標，即降低身體質量指數(BMI)。雖然FDA並未要求新的數據，但這些額外的信息被視為Rhythm補充新藥申請（sNDA）的一項重大修正，給予FDA更多時間審查。

Imcivree的市場潛力與未來展望

Rhythm Pharmaceuticals的執行長David Meeker表示，Imcivree展現了強大的產品特性，他們對這些額外的敏感性分析充滿信心，這將進一步證實數據的強度以及Imcivree對下丘腦性肥胖患者的潛在益處。作為Rhythm唯一獲得FDA批准的產品，Imcivree以注射方式給藥，適用於因單基因或綜合症肥胖而需進行慢性體重管理的成人及特定兒童患者。若擴展至下丘腦性肥胖的適應症，將成為首個獲得批准治療該疾病的療法。

Imcivree銷售增長推動公司發展

Imcivree的銷售和持續的正面試驗結果在過去一年中為Rhythm帶來了顯著的增長。2025年第三季度，Imcivree的銷售額達到5130萬美元，較前一季增長6%，並較2024年第三季度的3330萬美元增長35%。2025年前九個月的淨收入總計1.375億美元，較前一年同期的8830萬美元增長36%。若FDA批准下丘腦性肥胖的適應症，預計該藥物的增長將持續。根據GlobalData的預測，Imcivree的銷售額預計將在2030年達到12億美元，成為重磅藥物。