Taysha基因療法獲FDA突破性療法認證 股價飆升

Taysha Gene Therapies(TSHA)股價在週四上漲約39%，因美國食品藥品監督管理局（FDA）授予其主要候選藥物TSHA-102突破性療法認證，該藥物用於治療一種罕見的神經發育障礙——Rett氏症。此外，該基因療法開發商表示，公司已與FDA達成協議，完成了一項支持TSHA-102上市申請的註冊試驗協議和統計分析計畫。

試驗協議完成 推動上市申請進程

Taysha的研發主管Sukumar Nagendran表示：「我們很高興能與FDA就關鍵試驗協議和統計分析計畫達成一致，包括6個月的中期分析，這有可能將我們的生物製劑許可申請（BLA）提前至少兩個季度。」這項協議的完成，標誌著TSHA-102上市申請進程的重大推動。

計畫於2025年第四季開始招募

Taysha重申其計畫在2025年第四季開始招募REVEAL試驗，目標是招募15名患有Rett氏症的女性參與試驗。這一試驗將進一步驗證TSHA-102的療效和安全性，為未來的市場應用鋪路。

突破性療法認證帶來的潛在優勢

作為FDA突破性療法認證的一部分，Taysha預計將獲得密集的監管指導，這將有助於其TSHA-102的研發計畫。此外，該公司還有可能符合FDA優先審查的資格，進一步加速藥物的上市進程。這些優勢對於Taysha在市場上的競爭力具有重要意義。