【即時新聞】Agios獲FDA批准新藥AQVESME，治療成人地中海貧血

Agios Pharmaceuticals(AGIO)於週二宣布，其新藥AQVESME（mitapivat）獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的批准，用於治療患有alpha或beta地中海貧血的成人貧血患者。這使AQVESME成為唯一獲得FDA批准的藥物，適用於非輸血依賴型和輸血依賴型地中海貧血患者。

FDA批准基於全球第三期試驗結果

AQVESME在地中海貧血的FDA批准是基於全球隨機、雙盲、安慰劑對照的ENERGIZE和ENERGIZE-T第三期試驗結果，這些試驗針對非輸血依賴型和輸血依賴型地中海貧血的成人患者進行。這些試驗的成功促成了AQVESME的批准。

美國市場將於2026年初上市

在美國，AQVESME將在2026年1月底上市，並將透過AQVESME REMS計畫進行銷售。值得注意的是，Mitapivat在美國針對PK缺乏症的適應症將繼續以PYRUKYND的品牌銷售，且不需要REMS計畫。在美國以外地區，Mitapivat將繼續以PYRUKYND的名稱銷售其PK缺乏症和地中海貧血的適應症，並在目前正在進行監管審查的地區保持該名稱。

Agios Pharmaceuticals公司簡介與股市表現

Agios Pharmaceuticals Inc是一家專注於開發癌症和罕見遺傳代謝疾病治療方法的生物製藥公司。該公司致力於開發潛在的變革性小分子藥物，並採用精確的方法進行臨床開發。Agios在臨床早期階段進行概念驗證，並尋求加速批准的潛力。

截至昨日，Agios Pharmaceuticals(AGIO)的股價收盤於24.5900美元，較前一交易日下跌1.44%。成交量為915,709股，較前一日減少64.29%。