【即時新聞】鎖定囊腫性纖維化商機 Arcturus啟動二期臨床試驗衝刺數據

Arcturus Therapeutics(ARCT) 近期舉行2025年第四季法說會，管理層針對旗下核心 mRNA 藥物開發進度與財務狀況進行說明。公司宣布將於2026年上半年啟動囊腫性纖維化(CF)療法的關鍵二期臨床試驗，並預計在同年與監管機構釐清罕見肝病療法的後續開發路徑，展現出明確的臨床推進時間表。

鎖定囊腫性纖維化商機 Arcturus啟動二期臨床試驗衝刺數據

Arcturus Therapeutics(ARCT) 執行長 Joseph Payne 在法說會上表示，公司針對囊腫性纖維化(CF)開發的候選藥物 ARCT-032 進展順利。目前的二期試驗正在對4名第一類 CF 成人患者進行15毫克的高劑量測試，截至目前未發現安全疑慮。公司計畫在2026年上半年正式啟動為期12週的二期擴大試驗，預計招募最多20名參與者。

這項為期12週的研究將重點關注藥物的安全性以及臨床療效的早期跡象。管理層指出，試驗將從10毫克劑量開始，並保留根據情況增加至15毫克的彈性。為了接觸更多具備相關基因突變的患者，公司也已擴大國際臨床站點的布局。執行長強調，目標是在2026年內為 CF 項目產出具有臨床意義的數據，這將是驗證該療法潛力的關鍵時刻。

罕病療法與疫苗業務雙軌並進

除了 CF 項目，Arcturus Therapeutics(ARCT) 在罕見肝病與疫苗領域亦有新進展。針對治療鳥胺酸氨甲醯基轉移酶（OTC）缺乏症的 ARCT-810，公司計畫同時研究成人與兒童病患群體。執行長透露，已安排在2026年上半年與監管機構舉行 Type C 會議，旨在釐清下一階段關鍵試驗的設計方案，以確立成人及兒科族群的監管路徑。

在疫苗業務方面，與 CSL 合作的 COVID-19 疫苗 Costave 已於2026年1月獲得英國批准，用於18歲以上成人。此外，針對 H5N1 禽流感的 STAR 候選疫苗 ARCT-2304 也持續獲得資金支持並推進研發，數據顯示其具備持久的免疫反應與耐受性，為公司在傳染病預防領域增添了潛在動能。

撙節開支確保現金流至2028年

財務數據顯示，Arcturus Therapeutics(ARCT) 2025年全年營收較前一年減少7,030萬美元，主要受到 CSL 合作案相關收入減少影響，包括供應協議活動降低以及隨著 Costave 商業化後開發里程碑款項減少。不過，公司在成本控制上展現成效，全年研發費用大幅縮減8,300萬美元，這主要歸因於 LUNAR-COV19 項目相關的製造與臨床成本下降。

截至2025年12月31日，公司持有的現金、約當現金及限制性現金總額為2.328億美元。管理層預期，受惠於股權激勵費用降低，未來12個月的一般及行政費用將持續下降。以目前的資金消耗速度推算，公司的現金跑道預計可延伸至2028年第二季，足以支持目前的臨床開發計畫與營運需求。

留意法律訴訟與合作風險

儘管臨床進展明確，投資人仍需留意相關風險。管理層在會中提到了與 AbbVie 及 Capstone Therapeutics 正在進行的法律訴訟，這可能帶來潛在的法律成本與不確定性。此外，營收下滑主要反映了與 CSL 合作關係的變化，加上 Costave 在美國市場面臨監管許可的挑戰，公司正與 CSL 持續討論未來的合作方向。

在臨床執行層面，管理層也坦承招募病情穩定的 CF 患者具有一定複雜度，且病患基線數據可能存在變異。針對這些挑戰，公司表示已制定相關策略以降低風險，並將持續與監管機構保持緊密溝通，確保試驗設計能符合法規要求。