【即時新聞】Ultragenyx(RARE)迎基因療法大爆發，最新營收上看7.6億美元，力拚2027轉虧為盈

Ultragenyx(RARE)執行長Emil Kakkis在最新財報會議中表示，今年將是公司轉型的關鍵時刻，不僅營收持續成長，更有望取得多項新藥核准。公司預期全球商業化業務的營收將遠超過7億美元，並重申2026年總營收將落在7.3億至7.6億美元之間。此外，管理層強調2027年將是公司實現穩定獲利的重要里程碑，展現出對未來營運的強烈信心。

首季營收達1.36億美元並重申全年財測展望

財務長Howard Horn指出，Ultragenyx(RARE)在第一季的總營收達到1.36億美元，其中主力罕見疾病藥物Crysvita貢獻了9300萬美元，Dojolvi與Evkeeza則各自帶來1800萬美元的進帳，Mepsevii也有700萬美元的表現。雖然首季淨虧損為1.85億美元或每股虧損1.84美元，但截至三月底公司仍握有5.34億美元的資金。管理層也提醒，巴西市場的大宗採購模式可能導致Crysvita的單季營收出現波動，預計相關情況將在2027年回歸常態。

兩大基因療法蓄勢待發與新藥上市準備就緒

針對投資人高度關注的新產品進度，商務長Erik Harris透露，團隊正全力準備兩款基因療法新藥的上市作業。其中，DTX401的美國食品藥物管理局審查目標日期訂為2026年8月23日，而UX111則為2026年9月19日。為了因應潛在的市場龐大需求，公司早在去年便開始在麻薩諸塞州貝德福德的新廠房投入基因療法產品的製造，積極建立庫存以確保上市初期的供應無虞。

研發費用將逐年下降並朝向獲利目標邁進

在營運成本控管方面，Ultragenyx(RARE)展現了明確的財務紀律。財務長強調，隨著部分研發專案進入後期階段，預估2026年合併後的研發與銷售、一般及行政費用，將較2025年持平或呈現低個位數下滑。展望2027年，這兩項核心費用預期將較2025年進一步縮減至少15%，配合持續擴增的藥物銷售動能，將為公司鋪平邁向實質獲利的道路。

市場緊盯罕見疾病試驗數據與潛在風險

除了即將獲批的新藥，旗下用於治療Angelman症候群的GTX-102也是法人關注焦點。執行長指出，目前已有66名患者接受治療，平均用藥時間達3年，且展現出持續改善的療效與良好的安全性。然而，部分華爾街分析師對臨床試驗的評估指標與數據一致性仍抱持謹慎態度，醫療長Eric Crombez對此回應，早期的臨床結果不一定能完全預測第三期試驗的最終表現，但公司已採取相關措施以降低數據偏差風險。

專注超罕見疾病研發與最新股價表現

Ultragenyx(RARE)是一家總部位於美國的生物製藥公司，致力於識別、開發和商業化用於治療嚴重罕見和超罕見疾病的新產品，重點鎖定使人衰弱的遺傳疾病領域。核心藥物組合包括治療X連鎖低磷血症的Crysvita，以及針對粘多醣貯積症的Mepsevii。在最新交易日中，Ultragenyx(RARE)收盤價為25.01美元，上漲0.20美元，漲幅達0.81%，單日成交量為148萬1952股，較前一日變動-19.86%。