RARE

罕病製藥與AI藥物開發成為華爾街新戰場。Roivant Sciences、Ultragenyx與Twist Bioscience分別押注多資產管線、單劑數百萬美元療法與「賣鏟子」式AI數據服務，手握鉅

美國生物製藥公司 Ultragenyx(RARE) 針對罕見神經遺傳疾病「天使人症候群」所開發的試驗性療法 apazunersen，近期在第三期臨床試驗中遭遇重大挫敗。根據最新公告，該試驗未能達到主要

美國生物製藥公司Ultragenyx(RARE)針對天使吻痕症候群（Angelman syndrome）研發的新藥apazunersen（GTX-102），在最新的第三期臨床試驗中遭遇重大挫敗。根據官

股指期貨呈現混合走勢，關注宏觀經濟動向。多家公司的股價在開盤前出現顯著回落。 MEI -1.2% NTAP -1.3% RARE +2.79% PHR +0.08% #GSPC +0.46% 隨著週四

Ultragenyx在Angelman症候群的Phase 3試驗中未達主要指標，股價隨之重挫，CEO對患者社群表達遺憾。 RARE +2.79% Ultragenyx Pharmaceutical(R

基因療法Genglycos獲FDA加速核准 美國食品藥物管理局(FDA)最新宣布，給予罕病藥廠Ultragenyx(RARE)旗下的基因療法Genglycos加速核准資格。這項新療法主要用於治療8歲以

Ultragenyx的基因療法Genglycos獲得美國FDA加速批准，成為首個針對糖原儲存病Ia型的治療選擇，將惠及數千名患者。 RARE +2.94% 在生物醫藥領域的一項重要進展中，美國食品藥品

最新提交的監管文件顯示，知名資產管理機構 Krensavage Asset Management 在第一季大幅加碼生技公司 Ultragenyx(RARE)。該基金一口氣買進 241,245 股，若以

Ultragenyx(RARE)執行長Emil Kakkis在最新財報會議中表示，今年將是公司轉型的關鍵時刻，不僅營收持續成長，更有望取得多項新藥核准。公司預期全球商業化業務的營收將遠超過7億美元，並

美國食品藥物管理局（FDA）近期發布了一項旨在加速罕見疾病藥物開發的指引草案，這對致力於相關療法的生技公司而言是一項重大政策利多。這項新政有望降低開發門檻，讓針對特定基因缺陷的治療方案能更快速地進入市