【即時新聞】Clene獲FDA批准面對面會議，力拚Q2提交ALS新藥加速審查申請

生技公司 Clene(CLNN) 管理層向投資人透露，公司已獲得美國食品藥物管理局（FDA）批准，將在本季稍晚進行面對面的 C 類會議。這對於該公司治療肌萎縮性脊髓側索硬化症（ALS，俗稱漸凍人症）的主要候選藥物 CNM-Au8 而言，是爭取「加速審查」資格的關鍵一步。

這次會議的批准顯示監管機構對該藥物的持續關注。執行長 Rob Etherington 表示，這將是過去約14個月以來，公司與 FDA 進行的第五次會議。雙方持續對話的重點，在於審查 CNM-Au8 相關的生物標誌物數據以及患者生存率分析，這些數據分析多數是應 FDA 建議所進行。

轉向替代終點策略，生物標誌物顯示與延長生存期高度相關

儘管 CNM-Au8 先前在 HEALEY 臨床試驗中未能達到 ALS 功能評估量表（ALSFRS）的主要終點，但管理層強調數據中顯示出「具體的生存效益」。Clene(CLNN)目前的策略轉向利用「生物標誌物」作為替代終點，以支持其加速審查的申請。

Etherington 指出，神經絲蛋白（neurofilament）和膠質纖維酸性蛋白（GFAP）的數值下降是與監管機構討論的重點。神經絲蛋白與神經元損傷有關，而 GFAP 則與星形膠質細胞有關。公司數據顯示，接受藥物治療的患者這兩項指標均有所改善，且這些改善與延長生存期有強烈關聯。

借鏡愛滋病藥物審查模式，目標明年展開商業化進程

Clene(CLNN) 提出的監管策略被形容為「三腳凳」，包含生物標誌物、生存數據及驗證性試驗。Etherington 引用最早應用於愛滋病藥物的加速審查途徑，指出當試驗未達主要終點時，利用生物標誌物作為替代終點是可行路徑。他也以 Biogen(BIIB) 的藥物 Qalsody 為例，該藥物即是基於神經絲蛋白數據獲得批准。

若本季的會議順利，且 FDA 同意其數據符合預期，Clene(CLNN) 計劃在今年第二季提交新藥查驗登記（NDA）以尋求加速審查。若申請在夏季獲受理，公司預計最快明年年初可進入商業化階段。除此之外，公司也承諾將進行以生存率為核心的驗證性第三期臨床試驗。

獲知名醫療基金注資，分階段融資確保研發資金無虞

財務長 Morgan Brown 表示，公司近期完成了一筆約 600 萬美元的分階段融資，每股價格為 6.50 美元，成功將公司營運資金延長一季。參與投資的包括 Vivo、Castellan 和 Boxer Capital 等專注於醫療領域的投資機構。

融資結構設計與未來的里程碑掛鉤。Brown 說明，第二階段融資若觸發，將以每股 7 美元募集 700 萬美元；若藥物最終獲批，將觸發每股 12.50 美元的最終階段融資，預計募集約 1500 萬美元。這樣的資金安排旨在支持從 NDA 提交到潛在批准期間的營運需求。

***免責聲明：本報導僅為財經新聞資訊分享，不構成任何投資建議。生技類股波動較大，且新藥研發與審查過程存在高度不確定性，投資人應自行評估風險。***