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美國FDA聯手Duke-Margolis舉辦罕病臨床統計專題研討，聚焦在超小病人族群下，如何以單臂試驗、自然病程資料與替代終點維持科學嚴謹。此舉被視為為罕病藥廠與投資人開啟全新監管路線。 SRPT -

FDA 將於本月舉辦研討會，探討在罕見疾病開發中如何生成可靠證據，為生技投資者帶來新機遇。 ALNY -2.42% CAPR -3.82% IBRX +0.24% INCY -1.81% INSM -

RBC Capital Markets 對 Solid Biosciences 發表報告，預測其在杜氏肌營養不良症市場將成為潛力股，並設定目標價18美元。 SLDB +0.96% SRPT -3.04

專注於罕見疾病 RNA 靶向療法的生技公司 Sarepta Therapeutics(SRPT) 在週三迎來強勁買盤，股價單日大幅上漲近 10%。前一個交易日，受到同業諾華(NVS)晚期臨床試驗失敗的

週二股市動盪，Zim Integrated Shipping Services因收購計劃回暖而上漲，而Novartis的藥物試驗失敗則導致其股價大跌。 ZIM +3.59% SRPT -2.13% N

諾華公司因肌肉萎縮症藥物臨床試驗未達主要目標，股價重挫13%。相關生技股如Dyne和Sarepta也受到波及，市場信心受損。 DYN -2.69% NAMS -1.74% NVS -1.9% SRPT

Sarepta Therapeutics(SRPT)近期公布兩項針對罕見神經肌肉疾病的siRNA療法早期數據。這項利多消息引發市場熱烈反應，帶動股價單日強勢反彈達34.98%，收盤價來到23.77美元

從罕見疾病基因療法到AI軍工系統、再到雲端巨頭佈局人工智慧，2026年醫藥與國防板塊同時被資金鎖定，但估值落差巨大、風險結構各異，考驗投資人對成長故事與現金流現實的拿捏。 AMZN +2.16% PL

專注於罕見疾病基因療法的生物製藥公司 Sarepta Therapeutics (SRPT) 在公布 2025 年第四季與全年財報後，釋出了對 2026 年的營運展望。儘管公司財務體質轉強，但管理層將

專注於基因療法的生技公司 Sarepta Therapeutics(SRPT) 近日公布2026年營運展望，預估全年獲批准療法的淨產品營收將落在12億至14億美元之間。公司管理層表示，隨著針對杜興氏肌