【即時新聞】uniQure(QURE)亨丁頓舞蹈症療法遇阻，FDA要求加開假手術對照試驗恐延後上市

基因療法公司 uniQure(QURE) 近期在亨丁頓舞蹈症（Huntington’s disease）治療計畫上遭遇重大監管挑戰。儘管其AMT-130療法的一/二期臨床數據顯示，能使疾病進展顯著減緩 75%，但美國食品藥物管理局（FDA）在生物製劑許可申請（BLA）前的會議中明確表示，現有數據不足以支持上市申請。FDA建議公司必須進行一項隨機、雙盲且包含「假手術對照」（sham-controlled）的第三期臨床試驗，這項要求無疑將延長該藥物的上市時程並增加研發成本。

管理層預計2026年第二季與FDA協商三期試驗設計

面對FDA的嚴格要求，uniQure(QURE) 管理層正積極尋求解決方案。執行長 Matthew Kapusta 表示，公司計畫在 2026 年第二季申請與 FDA 進行 B 類會議（Type B meeting），商討兼具可行性與病患安全性的第三期試驗設計。首席醫療長 Walid Abi-Saab 強調，AMT-130 是目前亨丁頓舞蹈症最具潛力的治療數據，公司計畫修訂一/二期試驗方案以納入 4 年期分析數據，預計於 2026 年第三季公布，期望藉由更長期的療效數據來說服監管機構。

現金部位達6.2億美元足以支撐後續研發與營運

儘管面臨法規逆風，uniQure(QURE) 的財務體質仍保持穩健。根據最新的財務報告，截至 2025 年 12 月 31 日，公司帳上現金、約當現金及投資證券總額達 6.225 億美元，較前一年同期的 3.675 億美元大幅增加，主要受惠於公開募股與貸款收益。儘管 2025 年全年營收因合作與代工收入減少而下滑至 1610 萬美元，且研發費用因準備 BLA 申請而攀升至 1.407 億美元，但財務長 Christian Klemt 認為，強勁的資產負債表足以支持公司未來一年的臨床與營運重點。

法人擔憂假手術對照試驗的執行難度與倫理風險

市場分析師對於 FDA 堅持要求進行「假手術對照」試驗表達高度關切。這類試驗要求部分受試者接受侵入性的腦部手術但不植入藥物，在倫理與招募病患上極具挑戰性。在財報會議的問答環節中，分析師頻頻質疑試驗的可行性與潛在延遲。此外，除了亨丁頓舞蹈症計畫的波折，uniQure(QURE) 旗下的 AMT-191 計畫因出現劑量限制毒性而暫停中高劑量給藥，SOD1-ALS 計畫也持續暫停招募，這些臨床風險因素疊加，使得投資人對公司的監管路徑持審慎態度。