【即時新聞】Keros Therapeutics(KROS) 啟動 DMD 試驗,鎖定漸凍症療法並攜手 Takeda 拓展版圖

生物製藥公司 Keros Therapeutics(KROS) 執行長 Jasbir Seehra 在 Oppenheimer 年度醫療保健會議上宣布,公司將於本季正式啟動針對杜馨氏肌肉營養不良症(DMD)的臨床試驗,並計畫在今年稍晚與監管機構針對肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS,俗稱漸凍症)的第二期臨床計畫進行商討,展現公司在神經肌肉疾病領域的積極佈局。
獨特藥物機制有效改善肌肉與骨骼健康
Seehra 指出,公司研發重點在於調節 TGF-β 超家族的信號傳遞,其核心藥物 Rinvatercept (KER-065) 透過抑制抑制肌肉與骨骼生長的配體(如 activin A 和 myostatin),旨在促進肌肉再生、增加肌肉量與強度,並減少纖維化與發炎。與早期分子相比,該藥物經特殊設計降低了與 BMP9 的結合,從而避免了血管與出血相關的副作用,第一期臨床數據顯示耐受性良好,無嚴重不良反應。
針對 DMD 與漸凍症的治療潛力
針對 DMD 這種嚴重且致命的疾病,Seehra 強調目前療法如類固醇或基因療法仍有侷限,而 Rinvatercept 在臨床前觀察中顯示能改善肌肉、骨骼及脂肪參數。在漸凍症(ALS)方面,公司提出的治療假設是透過促進肌肉再生,來強化尚未失去神經支配的肌肉纖維,以補償因神經元損失造成的功能退化,進而維持患者的生活品質與功能。
攜手 Takeda 充實營運資金至 2028 年
在財務與合作方面,Keros 已將另一款藥物 elritercept 的全球權益(不含中國、香港及澳門)授權給日本藥廠 Takeda。根據協議,Keros 獲得 2 億美元簽約金,並有機會獲得超過 11 億美元的里程碑金及特許權利金。Takeda 目前全權負責該藥物的後續臨床開發,預計在 2025 財年啟動前線治療試驗。截至第三季,Keros 帳上現金達 3.83 億美元,預計資金可支撐營運至 2028 年上半年。
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