AskBio完成170人試驗招募，2027年初步數據能否說服市場？

 

AskBio 的 GenePHIT 已完成招募，2027 年上半年看初步數據

AskBio 這回把 GenePHIT 第二期試驗推進到完成招募，時間點已經往解盲更近一步。這項試驗鎖定的是特定慢性心臟衰竭患者，初步數據最快會在2027年上半年出爐。對投資人來說，這種進度本身有意義，因為它代表研究已經走到可以開始驗證療效與安全性的前段門檻。

我自己會把這件事看成一個很典型的巴菲特式提醒：先看事情有沒有按紀律往前走，再看結果能不能說服市場。現在能確認的是招募完成、基準特徵已在歐洲心臟病學會大會上展示，還不能直接把它解讀成療法有效。

 

這是一個跨12國、64站點的大型隨機試驗

GenePHIT 是目前針對心臟衰竭的較大型隨機基因療法研究之一，收進超過170名患者，並分成接受 umiposgene parvec（前稱 AB-1002）或安慰劑兩組。試驗橫跨美國、加拿大、英國等12個國家，共有64個臨床站點，規模不小。

患者族群也很有代表性。這些人多半是「心室射出分率降低的非缺血性心臟衰竭」，意思是心肌無力的主因不是冠狀動脈阻塞，而是其他因素。即使已經接受標準藥物治療，症狀仍然明顯。接近一半有心房顫動病史，約45%裝有心律去顫器，這些背景都說明這批病人疾病負擔沉重。

這種設計有一個好處，就是離臨床實務更近。招募到這種病人，代表研究面對的不是輕症樣本，而是醫院日常真的會碰到的族群。

 

單次導管給藥，主打免疫抑制負擔較低

umiposgene parvec 的給藥方式也很有特色。它透過導管單次注射，直接把基因療法送進供應心臟的動脈，而且整個療程不需要搭配免疫抑制治療。這點對病人和臨床端都很重要，因為免疫抑制常常會把治療門檻拉高。

這個療法的目標，是促進 I-1c 修飾蛋白生成，進一步抑制蛋白質磷酸酶1的活性，讓心肌細胞內的鈣離子訊號傳導回到比較理想的狀態。機制如果成立，理論上能改善心臟收縮能力。機制設計夠新，但市場最後看的一定還是臨床結果，不會只看故事。

 

現在只看得到進度，看不到療效結論

這次在慕尼黑的簡報，重點放在基準特徵與試驗進展，意思是研究確實在穩步往關鍵數據階段走。未來主要會看心血管相關死亡率、心臟衰竭嚴重程度、左心室射出分率，以及六分鐘步行距離這些指標。

現在的問題也很清楚：基準數據只能證明試驗跑得動，不能證明療法有用。臨床效益要等數據說話，尤其這類基因療法放到心衰竭這種病情複雜、患者基礎狀況差異大的族群時，療效和安全性都會被放大檢驗。

如果2027年上半年初步數據偏正面，AskBio 在心臟衰竭治療上的策略會更有說服力。若數據低於市場期待，投資人對基因療法能否在這類大病種裡站穩腳步，疑慮就會升高。接下來的關鍵很簡單，就是等初步數據把這條路走完。