【即時新聞】FDA要求補件導致Disc Medicine股價週五大跌22%，年底三期數據成關鍵

生技製藥公司 Disc Medicine(IRON) 上週五股價遭遇重挫，收盤跌幅約 22%。主因是美國食品藥物管理局（FDA）針對其開發中的紅血球生成性原紫質症（EPP）療法 bitopertin 提出了完全回應信函(CRL)。這項監管決策意味著該藥物的上市申請目前無法依現有資料獲得批准，投資人對此消息反應強烈，引發股價大幅修正。

FDA暫緩批准並要求等待APOLLO三期試驗結果

FDA 在回應信函中明確指出，在做出最終批准決定之前，審查機構需要看到 APOLLO 三期臨床試驗的結果。這項要求推遲了藥物的潛在上市時間表，為公司前景帶來短期不確定性。Disc Medicine(IRON) 預計將於今年第四季公布該三期試驗的關鍵頂層數據（Topline data），屆時數據的好壞將成為能否獲得 FDA 放行的決定性因素。

二期數據顯示PPIX顯著降低但仍需更多佐證

Disc Medicine(IRON) 此次的新藥查驗登記（NDA）主要基於 AURORA 和 BEACON 兩項二期臨床試驗的數據。公司指出，FDA 認可這些試驗結果顯示 bitopertin 能顯著降低原紫質 IX（PPIX）的水平，而 PPIX 正是導致患者皮膚病變的關鍵分子。Bitopertin 此前已獲得加速審查資格，並且是 FDA 局長國家優先審查憑證（Priority Voucher）試點計畫下的候選藥物之一，顯示監管機構對此療法的重視程度。

針對罕見遺傳疾病EPP的治療需求迫切

紅血球生成性原紫質症（EPP）是一種罕見的遺傳性疾病，患者的主要特徵是對光線極度敏感，皮膚暴露在陽光下會產生劇烈疼痛和病變，嚴重影響生活品質。由於目前針對此病症的有效療法選擇有限，市場對於新藥開發寄予厚望。若後續三期數據能證實療效與安全性，bitopertin 仍有機會填補這一巨大的醫療缺口。

Disc Medicine(IRON) 昨日股市資訊

收盤價：71.6500

漲跌：-0.47%

成交量：400544

成交量變動(%)：8.83%