【即時新聞】收到FDA回應信函導致股價單日重挫22%，Disc Medicine新藥上市審查受阻

上週五美股市場出現劇烈波動，專注於血液疾病療法的生物製藥公司Disc Medicine(IRON)股價單日重挫約22%。這次股價大幅回調的主因，在於公司針對其候選藥物bitopertin用於治療紅血球生成性原紫質症（EPP）的新藥查驗登記申請（NDA），收到了來自美國食品藥品監督管理局（FDA）的完整回應信函(CRL)，這意味著目前的申請尚未能獲得批准。

監管機構要求補件，需等待關鍵三期臨床試驗數據

FDA在信函中明確指出，在做出最終審查決定之前，必須先審閱代號為APOLLO的第三期臨床試驗結果。Disc Medicine(IRON)先前提交的新藥申請主要基於第二期臨床試驗AURORA和BEACON的數據。根據公司目前的時程規劃，APOLLO試驗的頂線數據（Topline data）預計將於今年第四季公布，這也代表新藥上市的時程將被迫延後，引發投資人對於監管不確定性的擔憂。

二期臨床數據顯示療效顯著，有效降低致病分子水平

儘管上市進度受阻，但Disc Medicine(IRON)強調，FDA在審查過程中認可了其第二期臨床試驗的數據價值。監管機構指出，試驗結果顯示bitopertin能顯著降低患者體內的PPIX（原紫質IX）水平。PPIX是導致紅血球生成性原紫質症患者出現皮膚病變的關鍵分子，其濃度的降低是評估藥物療效的重要指標，這為後續的臨床發展保留了一線希望。

罕見遺傳疾病新藥獲加速審查資格，列入國家優先計畫

紅血球生成性原紫質症（EPP）是一種罕見的遺傳性疾病，主要特徵是患者皮膚對光線極度敏感，會引發劇烈疼痛與光毒性反應。Bitopertin此前已獲得FDA的加速審查資格，並且是FDA局長國家優先審查憑證（National Priority Voucher）試行計畫下的候選藥物之一。市場將密切關注第四季公布的關鍵數據，這將是決定該藥物能否最終獲批的關鍵轉折點。